Nanismo,positivi i risultati di una cura che si prende per bocca
I dati di un trial clinico fase II, in corso altri test clinici
Una promettente compressa giornaliera è risultata efficace nell'aumentare l'altezza e migliorare la crescita proporzionale degli arti nei bambini colpiti da acondroplasia, la forma più comune di nanismo. I risultati potrebbero evitare a questi bambini la necessità di sottoporsi a un'iniezione giornaliera per stimolare la crescita. È il risultato dello studio di fase II, guidato da esperti del Murdoch Children's Research Institute (MCRI) a Victoria, e pubblicato sul New England Journal of Medicine, secondo cui il farmaco infigratinib, un prodotto sperimentale, è sicuro ed efficace nel trattamento dei bambini con acondroplasia di età compresa tra 3 e 11 anni. L'infigratinib non solo stimola la crescita ossea, ma migliora anche la qualità della vita di questi bambini. Lo studio, sponsorizzato da BridgeBio Pharma Inc., ha coinvolto 72 bambini con acondroplasia provenienti da Australia, Regno Unito, Stati Uniti, Spagna, Francia e Canada. È stato riportato che il farmaco è efficace nell'aumentare il tasso di crescita di 2,5 cm all'anno per un massimo di 18 mesi durante il trattamento, incrementando l'altezza complessiva e migliorando il rapporto tra il segmento superiore e inferiore del corpo. I partecipanti hanno riportato effetti collaterali minori dal trattamento, ma nessuno ha subito reazioni avverse gravi. Attualmente, l'unica terapia approvata per i bambini con acondroplasia è il vosoritide, un'iniezione giornaliera: si tratta di un farmaco orfano approvato anche in Italia. In precedenza gli esperti, guidati da Ravi Savarirayan, hanno dimostrato come il farmaco infigratinib migliori lo sviluppo della crescita ossea nei pazienti a partire dai quattro mesi di età fino ai 18 anni. "Il nostro nuovo studio ha rilevato che l'infigratinib è un farmaco sicuro ed efficace che aumenta la crescita nei bambini con acondroplasia e potrebbe soddisfare la necessità di un farmaco orale per questa condizione," afferma Savarirayan. "Questo è particolarmente importante per quei bambini che non tollerano le iniezioni giornaliere e nelle aree del mondo dove i farmaci per bocca sono più pratici rispetto alle iniezioni.". Attualmente è in corso uno studio di fase III con infigratinib e il team australiano sta pianificando ulteriori ricerche sui bambini di età compresa tra 0 e 3 anni con acondroplasia.
H.Nicolini--LDdC
